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日学者用iPS细胞成功修复引发肌肉萎缩症的基因

2014年11月27日

  据日本共同社报道,日本京都大学助教堀田秋津(主攻干细胞基因工学)的研究小组在26日的美国科学杂志网络版上发表研究成果称,首次成功利用诱导多能干细胞(iPS细胞)修复了会引发肌肉萎缩症的遗传基因。

  据介绍,由于iPS细胞能够在人体外重现疾病症状,因此研究小组使用了显示出肌肉萎缩症状的iPS细胞,修复了基因,使其不再制造导致发病的异常蛋白质。据介绍,该成果将有助于研发改善症状的新治疗方法。

  肌肉萎缩症中常见的Duchenne型的发病原因是:患者体内维持肌肉结构所必须的蛋白质dystrophin(抗肌萎缩蛋白)的合成因基因出现变异,导致合成反应中途停止,产生异常蛋白质,结果引起肌力减弱和肌肉萎缩。虽然人们对通过操控基因进行治疗寄予厚望,但仅修复成为病因的基因而不伤及其他基因十分困难。

  此次研究小组采集了Duchenne型患者的皮肤细胞,制成iPS细胞。该iPS细胞因部分基因缺失而无法生成抗肌萎缩蛋白。研究小组通过可以辨识基因构造进行操控的方法,成功实施了修复。当把iPS细胞变为肌肉细胞后,就会产生抗肌萎缩蛋白。据悉,将这种正常的肌肉细胞移植给患者,有可能改善症状。

  据报道,使用上述方法后,不需要修复的基因没有发现重大损伤和变化。堀田表示:“尚未变成肌肉的细胞容易在体内稳定生存,最适合进行移植。我们将努力研究制作方法。”

来源:中国新闻网