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一种降脂药有望治疗软骨发育不全

2014年09月22日

  软骨发育不全是最常见的一种先天性侏儒症。日本京都大学日前宣布,其研究小组利用该病患者的皮肤细胞制作出诱导多功能干细胞(iPS细胞)后,使用降脂药斯达汀能促进其分化为软骨细胞。这一发现有望开发出治疗软骨发育不全的新方法。

  iPS细胞是体细胞经诱导因子处理后转化而成的干细胞,其功能与胚胎干细胞类似,能发育成多种组织和器官。

  软骨发育不全是一种难治之症,基因异常导致软骨无法发育,每2万至4万新生儿中就有一例患者。由于难以从患者体内采集软骨,所以无法开展详细调查,也没有根本的治疗药物。

  京都大学iPS研究所教授妻木范行率领的研究小组,利用一名新生儿和两名成人软骨发育不全患者的皮肤细胞制作出iPS细胞后,发现即使添加能使其分化为软骨细胞的蛋白质,也只能得到异常的细胞,再现了软骨发育不全的特征。

  此后,研究小组在将iPS细胞培育成软骨细胞的过程中,尝试添加10多种已被报告能促进软骨生长的药物,结果发现降脂药斯达汀能最有效地促使iPS细胞分化为正常的软骨细胞。

  患有软骨发育不全的实验鼠出生3天至2周后,研究小组向其腹部直接注射斯达汀,结果显示这种实验鼠的软骨也能正常成长。

  研究小组认为,软骨发育不全是分解软骨的蛋白质——成纤维细胞生长因子受体3过量增加导致的,而斯达汀能遏制这种蛋白质发挥作用。

  研究小组准备在1年至2年后开展临床试验,确定用药量及用药方法。不过研究小组警告说,服用现在市场上销售的斯达汀不仅无法取得效果,副作用的危险也很高,所以绝不要私自服用。相关论文已刊登在最新一期英国《自然》杂志上。

来源: 新华网