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陶剑虹:新药研发立项中的“漂亮哲学”

2013年05月08日

  “没有人能够断言,处于机会、合作、转型和复杂的全球竞争中的药业创新,最终将会走向哪里。但我们知道,历史不会回头;也没有人能够预测,在财富、政策、科技、文化的合力作用下,制药公司还有多少可以被激发的潜能。我们只知道,未来总在想象之外!”南方医药经济研究所副所长、《医药经济报》总编陶剑虹在专访中娓娓道来:“新药研发中的创新思维,前提是一种对市场需求的猜想,市场会对这种猜想进行一轮又一轮的反驳。那些经过一轮轮市场答辩,并不断修正、调整后最终存活下来的,才是真正有产出的创新。”那么,如何能用最短的时间、最小的成本,把试管和柜台连接起来?且让我们一同分享陶剑虹关于新药研发的“漂亮哲学”。

  陶剑虹,国家食品药品监督管理局南方医药经济研究所副所长,《医药经济报》总编。中国医药行业着名新药市场信息研究专家,活跃于行业内各种政策法规与产业经济峰会的主持演讲。美国南加州大学MBA,广东省药学会常务理事,《中国药学年鉴》、《中国新药杂志》等编委。

  让思想保持快乐的能力

  记者:当前国内外新药研发的大环境正在发生怎样的变化?

  陶剑虹:当下,世界各国都在寻找走出经济困局的实业重构路径,创新被誉为驱动可持续发展的活力引擎,如何让创新思想和研发实践保持鲜活,是一道难题。我们都熟悉《堂吉诃德》的故事,偏执于理想,不畏惧牺牲的人格,多少与那些在创新冒险中寂寞坚持的人群有点类似。然而,创新并不欢迎悲情英雄,科学家最重要的品质是乐观和坚韧,我们要懂得享受药物科研的乐趣。

  本世纪的最初十年是全球新药研发“失去的十年”——制药业一度进入高投入、低产出的蛰伏期,行业研发每投入1美元所产生的价值已萎缩了70%,2005~2010年,NME的获批数量下降了40%,FDA每年批准上市的NME数量仅为22个,上市新药产生的价值仅为4.3亿美元,比20世纪最后一个10年下降了15%。随着立普妥等“重磅炸弹”专利到期,制药公司的总价值缩水达到500多亿美元。加之全球药业目前还处在少数发达国家的领先企业相对垄断的局面,大公司创新的疲软,拉低了医药经济的整体增速,今后3年,世界医药市场的增幅还将徘徊在5%左右。

  幸运的是,我们开始找回“失去的十年”,世界药物创新的大气候出现了回暖,2012年,全球药业研发前十强的研发强度平均为15.5%,保持了惯有的水准,尤其是中国等新兴市场国家对研发投入的力度加大,根据我们南方所测算,“十二五”期间,我国药品研发投入年均增加近208亿元,2015年研发强度达到3%。

  2013年先后有两大政策将给新药研发带来正能量。比较直接的就是药品审评制度的改革,我们留意到,日前披露的2012年药审报告,一改刻板的公文写作风格,开篇就用了人文关怀的语态,讲述了“反应停”事件,揭示出新药审批对于扞卫健康的强大使命,让看似神秘的药审一下拉近与公众的距离。2012年底,广东省先行先试,新药技术转让、药品生产技术转让和部分跨省药品委托生产业务已经在省局进行技术审评和行政审批。国家药审中心已经建立创新药临床前药学评价模板和研发期间的年度报告制度,药学方面的技术要求与国际基本接轨。

  另一个有着深远影响的是国家“十二五”生物产业发展规划。21世纪是生命科学主导的时代。中国生命科学行业已有大量富有经验的技术人才,并吸引着风险投资者的目光。中国政府对该产业的支持力度也在逐年加大,很可能有一天会形成特有的药物开发途径,与西方模式同台竞争。中国政府在近3年已拨款1600亿美元用于新建医院和诊所,还在生命科学实验室、生物技术园和孵化中心建设上进行大量投资。各地也在积极出台激励措施,对全国范围内的十多个生命产业园加大发展力度。与此同时,临床研究的电子病历管理系统也在加大投入研制中,将创建一个来源广泛的临床数据库。

  新一届中国政府将改革的红利、创新的活力和内需的潜力作为打造中国经济升级版的三大支撑。创新本身是需要被激活的。美国国家科技政策的经典之作《科学:无尽的前沿》中要求国家制定政策支持科学事业,强调了在科学研究中保障自由探索精神的必要,让政府意志和科学自由之间,保持必要的张力。这种理念似乎正在中国医药行业被潜移默化,尽管推进还十分缓慢,但在中国做新药研发需要一种“牵着蜗牛散步”的乐观。变革开始于研发者心态的调整。

  让研发告别遗憾的体验

  记者:您刚才提到了创新大环境的回暖,以及创新者心态的调整,那么具体在实操的层面,如何在新药研发立项中选准定位?

  陶剑虹:文学是遗憾的艺术,其代价是一种阅读体验的饥饿感;但是新药研发的遗憾动辄就是5年以上的时间成本和数亿元的资金损失,即使新药成功通过了审批的关口,上市后大量使用的安全性风险依然考验,前期设计上的些许遗憾就将付出生命的代价。所以,新药研发必须完美,这就要求,每一步都要走得漂亮。

  那么,如何做好新药研发立项中的市场分析,我们不妨用英文中的NICE这个词义来诠释,具体来说N代表novelty——创新,I源自lock-in——锁定,C是complementarity——互补,而E是指efficiency——效率。这几个关键词大体涵盖了新药研发立项中市场分析的关键点。

  我们习惯于将创新理解为innovation,这是一种比较宏观的含义,包括了新观念、新发明和新设施。广义的创新包含了发现、发明和创造,人类认识自然界客观存在的事物或规律,这是一种发现;运用所发现的自然规律或科学原理,提出的一项创造性的技术方案,这是发明。而什么是创造?创造是指人类运用自己的脑力与体力生产人们所需要的前所未有的物质产品与精神产品的活动。相比之下Novelty就更加具体和微观,一方面强调事物的新颖性,在制药业中特指技术创新含量高的药品,例如中国的一类新药;另一方面强调事物的小巧性和经济性,这个含义契合我们新药研发中利基市场(NicheMarket)的定位。

  数据显示,近年来中国1.1类化学新药申报量基本维持在70个上下,3类新药每年增加近百个,国家鼓励创新的政策在药品申报结构上开始初步显现。自1986年以来,我国批准的自主研发1类化学药近40个,平均每年1~2个,除去2008年及2009年因集中审评而数量剧增的特殊情况,2011年1类新药品种突破了5个,而改剂型品种则呈下降之势,仿制药数量也大为减少,可见企业更加注重新药的研制,过去单纯靠改剂型来换取新批文的低水平重复现象已经扭转。

  当下,一些增长最快的制药公司广泛利用现有资产、技能和核心竞争力,集中精力开发产品或技术,在某一个细分的市场中进行着专心致志的耕耘,成为“隐形冠军”。如越来越多的大型制药公司介入市场规模很小但具有较高定价的罕见病药物市场领域。而中国,目前一大被看好的利基市场就是儿科专用剂型的开发。不论什么年龄层次,对药品的需求都是刚性需求。儿童是国家的未来,是中国式家庭的中心,他们的用药需求更加引起社会的关注。

关键词:陶剑虹  新药研发  漂亮哲学