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部分儿童药不经临床试验就上市 患儿成试验品

2013年04月10日

  生意社4月10日讯

  近日,央视网健康频道邀请国内权威儿科专家和儿童药生产企业共同探讨“量身定制儿童药”问题。儿童药短缺一直是个世界性的难题,中国更为严重。其中一个重要原因是儿童临床试验的困难重重,阻碍了儿童药的研发。目前欧美国家已经逐步鼓励甚至强制进行药品的儿童临床试验,国内儿科权威专家认为,不经儿童临床试验就上市药品,所有的患儿都将沦为试验对象。

  儿童常用药中专门的儿童药品仅占5%

  儿童药的缺乏主要体现在三个方面。首先,中国专门的儿童药非常少,常规药品中又缺乏儿童的用药信息。2011年,北京儿童医院承接了卫生部药政司的委托课题,调研全国医院的儿童药使用情况。据北京儿童医院药剂科副主任王晓玲介绍,针对全国以儿童医院为主的15家大型三甲医院的调查显示,儿童常用药品大约一千种左右,其中儿童专用药品只有5%,同时,50%的药品说明书中不含儿童的用法用量等信息,尤其心脏内科、神经内科、肿瘤等相关药品,大部分没有儿童用法用量,医生用药只能依据治疗指南,或国外的循证文献、教学参考书,以及自己的临床经验。

  “另外,适宜于儿童的药品剂型也非常少。国外有很多供儿童使用的滴剂、雾化吸入剂、溶液剂等,但我们的调查中显示,国内儿科临床主要使用的是注射剂、片剂,甚至还有一些胶囊剂。”王晓玲说。资料显示,6岁以下儿童吞咽胶囊剂有一定的困难和风险,但是因为没有专门的儿童治疗药物,医生不得不使用成人药。

  最后,现在儿科临床使用的一些药品规格也偏大。“比如临床常用的降压药卡托普利,最小规格12.5毫克,对于6岁的孩子来说,可能还用不到半片,更小的孩子就用得更少。因为没有针对儿童的规格,用药只能根据每公斤体重0.3毫克来手工切分。北京儿童医院住院药房每天需要三四个药师对大约98种药品做剂量分割,有的要把片剂磨成粉,有的要把胶囊内容物倒出来。”这样做的风险显而易见,一方面是分割的剂量是否准确、操作是否卫生,另一方面,药品本身的性能也可能被严重改变,这相当于是药品改剂型,没有相应的药学和临床研究,非常不安全。比如缓释剂——原本是要经过一段时间后再逐渐释放吸收,肠溶剂——原本是要到达肠道后才开始吸收,但药片分割或剥掉胶囊壳后,这些作用将被彻底破坏。

  部分药品不经儿童试验就上市伤害范围大

  儿童药如此缺乏,其中一个重要原因是研发投入大,而儿童药研发过程中,临床试验是最难的环节之一。过去,国内外的观点都认为,让儿童参与临床试验是不符合伦理的,所以儿童药的临床研究很难开展,但北京儿童医院药剂科副主任王晓玲和首都儿科研究所研究员、世卫组织儿童卫生合作中心主任戴耀华均认为,不经经过儿童临床试验就上市的药品,是在拿所有的患儿做试验,风险更大。“有的药用了一段时间才发现对儿童有毒性,再去禁用,但已经对大量患儿造成了伤害。为什么?因为上市前没有在儿童身上做试验。”戴耀华认为,这样做的结果会比让儿童参与临床试验的危害大得多。

  现在欧美国家已经改变了旧观点,逐步鼓励甚至强制进行药品的儿童临床试验。2009年起,欧盟所有新药申请必须有儿童试验计划,新适应证申请也必须如此。“除非声明该药完全不用与儿童,否则不能不做儿童试验。”王晓玲介绍说。

  我们国家的药物儿童试验才刚刚起步。据王晓玲介绍,中国2003年之后才开始出现儿童临床试验机构。笔者据此推算,国内2003年前上市的儿童药应该没有经过国内儿童临床试验的环节。截止到目前,我国公告的拥有临床试验资格的医疗机构是405家,其中48家拥有儿童临床试验资格。王晓玲介绍说:“每一家拥有的儿童临床试验专业不尽相同,所有48家机构共涉及儿科临床试验专业117个,但其中有很多重复,比如呼吸专业就有21个,而有的专业则非常少,这些医疗机构远不能满足儿童临床试验的需求。”

  更重要的是,国内独生子女政策下,很多家长不愿意孩子参加临床试验,这导致试验对象的招募非常困难,可能成人药3个月完成的的试验过程,儿童药1年还没有完成。事实上,儿童药的临床试验安全性是相对较高的。据王晓玲主任介绍,“绝大部分的儿童药研发都是在成人药的基础上进行的,除非极少数只有儿童患的病之外。”依据成人用药的研究数据,制定儿童用药的试验模型,并且在医生的严格监测下用药,其风险不会比家长自己给孩子掰吃成人药更大。

  儿药企业盼落实鼓励儿童药研发的配套政策

  鉴于试验的困难重重,目前国内很多上市的药品都是没有经过儿童临床试验的,换句话说,儿童直接服用是存在一定安全风险的。目前,我国的政策正在向有利于儿童药研发的方向发展。今年2月26日国家食品药品监督管理局发布了《深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》,其中的一点就是鼓励儿童药研制。达因药业总经理杨杰认为,“对企业来说这是非常积极的信号,国家药监局首次这么具体详细地讲到鼓励儿童专用剂型和规格的研制生产,拥有充分临床数据支持药物还将进行优先审评。”

  但鼓励政策还需要进一步配套。美国对于做了儿科临床试验、在产品标签上标明了儿童用法用量的产品,会给予六个月的市场独占期,以使企业有更多的积极性愿意从事儿童药品的研发和生产。杨杰表示希望我们国家能够尽快出台鼓励儿童药研发的配套措施。

关键词:儿童药  临床试验  患儿